Mức an tòan các thuốc sinh học công nghệ

Tiếp theo các thuốc gê nê ric dễ làm, (  một vài lọai thuốc kháng sinh, tỉ như amoxylin rẽ tiền, nhập khẩu từ Úc Châu, Việt Nam có thế chế tạo tương lai trong nước rẽ tiền hơn, khi ngành  công nghệ hóa học nước nhà tiến triễn  khá hơn, cập nhật hơn)

Có nên nhân nhựợng  mức an tòan các thuốc  sinh học công nghệ kỷ thuật sinh   học không ?

                     Tôn thất Trình

Mức phức tạp của những thuốc tây  mới này  có nghĩa là bắt chước , sao  chép chúng rất nguy hiểm đó .

   Một máy bay đồ chơi – toy plane, chỉ gồm vài bộ phận . Máy bay phản lực chở hành khách Boeing 747  có đến vài triệu bộ phận.  Không rỏ công nghệ ráp máy bay phản lực, hảng  Nhật Misubisshi vừa dự định  làm ở Việt Nam,  gồm bao nhiêu bộ phận, sản xuất được trong nước ( ? ) . Các máy bay đồ chơi  nhỏ bé,  kiểu mẩu đơn giản, trong khi máy bay 747 to lớn là lọai máy bay hiệu năng cao ,  bay trên 500 dặm Anh một giờ- mph , chứa hàng ngàn hệ thống  thành phần họat động cùng nhau.  Máy bay đồ chơi  tốn  chừng vài đô la Mỹ , vì rất dễ chế tạo .  Máy bay 747  tốn khỏang 225 triệu đô la Mỹ,  vì tính chất phức tạp , thử nghiệm cao lớn , và  khẩn thiết cần bảo đảm an tòan

So sánh vừa kể đáng nêu lên   trong trí óc , vì bàn cải  nóng hổi thêm về các theo đuổi- follow on  làm gê nê ríc  thuốc sinh học – biologics. Thuốc sinh học ngày nay là thuốc tây y khoa tân tiến nhất , những thuốc protein công nghệ sinh học thử nghiệm hòan tòan . Cung cấp chửa trị  mục tiêu  cho các nạn nhân bị  ung thư hay nhiều bệnh tật khác.    Các thuốc theo đuổi sinh học ( hay gê nê ric sinh học )  là những dịch bản thứ hai hay kế tiếp, nhưng chúng không phải giống y hệt các thuốc sinh học nguyên thủy đâu !

 Dân Hoa Kỳ xài mua chúng,  phản chiếu tầm quan trọng của những thuốc tây này trong kho  võ khí chống bệnh tật ngành  y khoa .. Thuốc sinh học là một khu vực mạnh tiến  ở thì trường y khoa Hoa Kỳ.  Dân Mỹ xài hơn  30 tỉ đô la mỗi năm mua các thuốc tây .  Thật vậy ,  5 loại thuốc đừng đầu sổ  chi phí “Săn sóc Y khoa – Medicare”  ( một chương trình  an  sinh xã hội  Hoa Kỳ ) tại các phòng mạch bác sĩ ,   là thuốc sinh học . Đến năm 2010 ,  mức tiêu thụ thuốc sinh học khắp thế giới  sẽ tăng lên đến  10  tỉ đô la , và thuốc sinh học chiếm  gần phân nữa  tổng số thuốc mới được chấp thuận cho dùng .  Thế cho nên không lấy gì làm ngạc nhiên,  khi nhiều nhà làm  chính sách đã tụ điểm  cố giảm bớt  phí tổn liên quan đến chế tạo các thuốc này .

 Luật lệ quốc hội Hoa Kỳ  còn chưa ngã ngũ  cho phép bán các thuốc theo đuổi  sinh học , mà khỏi cần thử nghiệm rộng rải ; căn bản phỏng theo kiểu mẩu sử dụng  để chấp thuận các dạng thuốc gê nê ríc cổ truyền cần phải có toa bác sĩ .

Tuy nhiên đa số các thuốc chúng ta quen thuộc ở Hoa Kỳ, những viên thuốc chúng ta mua ở tiệm thuốc tây , đều là những thuốc “ phân tử nhỏ bé – small molecules “, những hợp chất  hóa học đơn giản .   Chúng có thể chế tạo ra dễ dàng và sao chép y hệt . Chẳng hạn thuốc kháng co giật anti-convulsant valproic acid ,  chỉ chứa 26 nguyên tử mà thôi . Giống y hệt dịch bản thuốc chánh nhãn hiệu, những gê nê ríc này  có thể “cỏng trên lưng,trên cổ- piggy back “  thử nghiêm thuốc công ty chánh nhãn hiệu . Điều này hợp lý .  Những thuốc phân tử nhỏ bé này , điển hình chứa  tổng số từ 20 đến 100 nguyên tử,  có thể sao chép  hòan tòan .  Thế cho nên khỏi cần  thử nghiệm độc lập về an tòan, sản  xuất ít tổn phí hơn và rẽ tiền hơn, giúp cho bệnh nhân  có nhiều lợi lộc y khoa . Các thuốc sinh học  phức tạp hơn nhiều.  Thuốc chánh nhãn hiệu Herceptin , một thuốc sinh học dùng rộng rải chửa trị ung thư , có khỏang 25 000 nguyên tử tổng cọng . Những thuốc sinh học to bự chứa đến hàng triệu nguyên tử.     

      Thuốc sinh học không phải là phối hợp các chất hóa học  trong bình thót cổ thí nghiệm .Chúng làm bằng những dạng sống  tỉ như tế bào , mốc meo,  hay vi khuẩn. Cũng như con người,  những dạng sống này trưng bày da dạng chuyễn hóa và thành phần , biến  thành phẩm cuối cùng  thành một sản phẩm độc đáo, một pha trộn  hổn tạp  không thể nào sao chép y hệt, chính xác  được .  Thế cho nên,  các  dạng sinh học theo đuổi  một thuốc chỉ có thể tương tự  thuốc nguyên thủy , không giống y hệt được đâu ! .

 Vì tính cách phức tạp  của thuốc sinh học,  phải có luật lệ điều hành nhiều hơn .  So sánh với các  thuốc hóa học thông thường có nhiều dịch bản gê nê ríc , tỉ như thuốc penicillin,  chỉ cần  làm 50-60  thử nghiệm chế tạo  an tòan và phẩm giá ,  các thuiốc sinh học  tối thiểu cần  ít nhất thử nghiệm 4 lần nhiều hơn .

Đúng là   thách thức lớn cho ai làm chánh sách  , cốt cung cấp đầy đủ  khích lệ  cho sáng kiến ,  trong khi vẫn bảo đảm được  là bất cứ một dạng thuốc sinh học theo đuổi nào   tung ra thị trường, cũng phải thật an tòan .

  Điểm theo chốt nằm vào cái gọi là “ dữ kiện  đặc hửu – data exclusivity “ ,một cơ chế pháp lý  giúp cho một công ty giữ bí mật  dữ liệu liên hệ đến  phát triễn thuốc . Dữ liệu đặc hửu  thường kéo dài nhiều năm và thúc đẩy sáng kiến  bằng cách bảo vệ những phát minh mới . Đây là lề lối của các thuốc phân tử nhỏ hiện thời  và cũng nên được sử dùng cho thuốc sinh học nữa .  Đặc hửu dữ liệu mạnh mẽ thật là quan trọng cho thuốc sinh học , thường tốn thêm 50 % tổn phí để phát triễn, so với các thuốc y khoa phân tử nhỏ . 

Tuy nhiên ,  tình trạng khoa học hiện hửu ở Hoa Kỳ  làm cho việc bảo đảm an tòan  thuốc  gê nê ríc -theo đuổi sinh học rất khó khăn.  Hiện nay , kỷ thuật  hình dung, làm đồ bản cấu tạo  hóa học chắc chắn ,  cùng chức năng của một  thuốc sinh học cở bự  đối với một dịch bản khác,  cũng chưa có được .  Làm duyệt xét mức an tòan không chính xác .  Những dạng thuốc theo đuổi có thể cảm ứng  những phản ứng  trái ngược , tai hại .

Cách  đây vài năm,  một thuốc sinh học đã được thử nghiệm hòan tòan , sáng tạo  ở Hoa Kỳ, được cấp môn bài  chế tạo cộng tác ở ngoại quốc,  ở Âu Châu.  Nhưng dịch bản mới làm con bệnh  đau khổ  vì “ngưng phát triễn – aplasia các tế bào đỏ thuần khiết “  , nên thân thể  không còn làm ra  được hồng huyết cầu nữa . Điều này khiến vài bệnh  nhân chết  và  tai hại vĩnh viễn.  Mãi đến hôm nay , sau 8 năm nghiên cứu ,vẫn chưa ai biết rỏ nguyên nhân những phản ứng này.              

Ngay cả, nếu  cố gắng công ty cộng tác có thể đem lại kết quả   cho  các phản ứng  tai hại không đóan trước đượ c đi nữa , bất cứ một sản phẩm thuốc theo đuổi nàò  không thực hiện thử nghiệm hòan toàn,  cần  lo ngại, thắc mắc . Nhận định thực tế này , Hiệp Hội Âu Châu  đã phát triễn một hệ thống  định giá,  buộc các thuốc theo đuổi phải có  thử nghiệm lâm sàng , trước khi chấp thuận cho dùng.

 Các nhà làm chánh sách Hoa Kỳ nên lưu tâm nghư thế .  Buộc phải có dữ liệu lâm sàng và thử nghiệm thích đáng , hầu bảo đảm  mức an tòan của bất cứ   thuốc sinh học theo đuổi nào , muốn  sử dụng  chửa trị bệnh  nhân  ở Mỹ .  Dữ liệu  đặc thù phù hợp phải được đặt ra  tại chỗ , hầu khuyến khích sáng chế .

Nếu các thuốc hóa học là máy bay đồ chơi , thuốc sinh học sẽ là máy bay 747  , mủi nhọn  của ngành y khoa .  Vì mức phức tạp của thuốc , mọi dạng theo đuổi sinh học cần có   tiêu chuẩn an tòan cao hơn . Như chúng ta đã biết rỏ ở ngành hàng không, an tòan có nghĩa là không có sự cố , không có tai nạn !.